Un estudio publicado en The New England Journal of Medicine revela un avance médico histórico: una sola inyección del fármaco experimental zimislecel, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, logró restaurar la función pancreática en pacientes con diabetes tipo 1.
La investigación, encabezada por el doctor Doug Melton, tardó más de dos décadas en encontrar la fórmula adecuada para transformar células madre en células de islotes pancreáticos, responsables de regular la glucosa en la sangre. “Fue una creencia inquebrantable de que la ciencia puede resolver los problemas más difíciles”, aseguró Melton al New York Times.
Cuatro fases y resultados esperanzadores
El ensayo clínico constó de cuatro fases. En las dos primeras, 14 pacientes recibieron media dosis del tratamiento; en las fases tres y cuatro, 12 pacientes fueron tratados con una dosis completa. Todos iniciaron el estudio sin capacidad para producir insulina y recibieron terapia inmunosupresora para evitar el rechazo celular.
Los resultados fueron contundentes:
Todos los pacientes presentaron actividad de péptido C, marcador de recuperación en los islotes pancreáticos.
En las fases 3 y 4, el 100 % de los participantes evitó episodios de hipoglucemia severa y mantuvo niveles estables de hemoglobina glucosilada por debajo del 7 %.
Al cabo de un año, el 83 % logró independencia total de la insulina.
Complicaciones y próximos pasos
El ensayo no estuvo exento de riesgos: se reportaron casos de neutropenia y dos fallecimientos, uno por meningitis criptocócica y otro por demencia avanzada. Los investigadores subrayaron que, debido a la terapia inmunosupresora, se mantiene el riesgo de infecciones.
A pesar de ello, la comunidad científica considera que los beneficios superan los riesgos, y los hallazgos justifican ampliar las pruebas en ensayos más grandes. El artículo concluye que zimislecel “puede restaurar la función fisiológica de los islotes”.
Este avance podría cambiar radicalmente el tratamiento de la diabetes tipo 1, una enfermedad que afecta a millones de personas en todo el mundo y que hasta ahora no tenía cura.
Renata Vázquez
